Cellules souches embryonnaires humaines : ACT a le feu vert de la FDA pour un essai clinique

La firme de biotech américaine ACT (Advanced Cell Technology) a reçu le feu vert de la FDA pour un essai clinique utilisant des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires pour soigner des patients atteints d’une affection de la rétine.

La société américaine ACT a obtenu une autorisation pour mener la première phase d’un essai clinique utilisant des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires. C’est la seconde société qui reçoit un feu vert de l’autorité de régulation sanitaire américaine, la FDA (Food and Drug Administration), pour un essai clinique utilisant des cellules souches embryonnaires humaines.

La compagnie Geron, basée en Californie, a ainsi annoncé le 11 octobre dernier qu’elle avait recruté son premier patient pour un essai visant à réparer des lésions de la moelle épinière avec des cellules souches embryonnaires (CSE) humaines.

La firme ACT de Robert Lanza, installée dans le Massachusetts, s’attaque elle à une maladie génétique qui provoque des pertes de visions irréversibles chez les enfants, la maladie de Stargardt. Elle se caractérise par une dégénérescence de la région centrale de la rétine, la macula. Les cônes, ces cellules réceptrices impliquées dans la vision diurne, précise et en couleurs, sont atteints, alors que les bâtonnets restent intacts. Les personnes touchées conservent donc une vision périphérique et peuvent continuer à se déplacer.

Les chercheurs d’ACT, sous la houlette de Raymond Lund, ont mené des travaux sur des rats montrant qu’il était possible d’améliorer la vue d’animaux atteints de cette maladie grâce à l’injection de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires1. Il s’agit de cellules de l’épithélium pigmentaire, qui permettent aux cellules photoréceptrices de la rétine d’être irriguées. Il est possible d’obtenir un stock quasi inépuisable de cellules de l’épithélium pigmentaire à partir de cellules souches, précisent ACT. Les études précliniques sur les rats n’ont révélé aucun effet secondaire indésirable. En particulier aucune formation de tumeurs -l’un des effets redoutés de l’injection de cellules souches. ACT prévoit d’enrôler douze patients pour la première phase de cet essai.

La maladie de Stargardt se déclare chez les enfants et les jeunes, le plus souvent entre 7 et 12 ans. Aucun traitement n’existe et les lésions de la macula sont irréversibles. Les chercheurs d’ACT espèrent que leurs travaux pourront un jour s’étendre à la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), cause majeure de cécité chez les personnes âgées.

La recherche sur les cellules souches embryonnaires au États-Unis a connu un nouveau souffle avec l’élection de Barak Obama, qui a levé les restrictions imposées par George Bush sur le financement public de ces travaux. Cependant une décision prise fin août par un juge de la cour fédérale de Columbia a jeté le trouble en s’opposant à la mesure prise par la Maison Blanche. Le gouvernement a fait appel et, en attendant une décision sur le fond, les recherches peuvent se poursuivre dans les laboratoires publics2.

Notes et références

  1. Long-Term Safety and Function of RPE from Human Embryonic Stem Cells in Preclinical Models of Macular Degeneration. Bin Lu, Christopher Malcuit, Shaomei Wang, Sergej Girman, Peter Francis, Linda Lemieux, Robert Lanza2, Raymond Lund. Stem cells. []
  2. Source : Sciences et Avenir.fr []

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