Dystrophie musculaire de Duchenne : espoir de traitement grâce aux cellules souches

Dystrophie musculaire de Duchenne : espoir de traitement grâce aux cellules souches Une équipe franco-italienne a réussi à grandement atténuer les symptômes de la dystrophie musculaire chez le chien atteint d’une variante de la maladie grâce à une transplantation de cellules souches. Cette découverte ouvre la voie à de possibles essais cliniques chez l’homme.

Les dystrophies musculaires sont un ensemble de maladies génétiques qui affectent les muscles. Une mutation génétique affecte l’intégrité des muscles conduisant à terme à la paralysie et réduisant ainsi la durée de vie des individus affectés. Il n’existe actuellement pas de traitement contre les dystrophies.

L’équipe dirigée par Giulio Cossu de l’Institut scientifique de Milan en Italie s’est intéressée à la forme la plus commune de dystrophie musculaire, celle dite de Duchenne. Cette maladie affecte les garçons et concerne environ une naissance sur 3500.
La dystrophie musculaire de Duchenne est due à une mutation sur le gène de la dystrophine qui est responsable du maintien de l’intégrité musculaire.

L’équipe du docteur Cossu avait précédemment montré que l’injection chez la souris d’une variété particulière de cellules souches avaient atténué les symptômes de la dystrophie musculaire chez cette animal1. Ces cellules souches appelées des mésoangioblastes se trouvent dans la paroi des vaisseaux sanguins du foetus et sont destinés à se transformer en cellules musculaires.
Cette fois, l’équipe a utilisé un modèle animal qui présente une maladie plus proche de celle observée chez l’homme, le chien.

Les chercheurs ont prélevé des mesoangioblastes de chiens normaux, les ont cultivé en grand nombre et les ont injecté par dizaines de millions aux chiens malades à raison de cinq injections mensuelles.
Les chiens atteints de dystrophie ont des difficultés à marcher après 8 mois, la plupart des chiens traités pouvaient encore marcher après cette période. Un chien avait toujours la capacité de marcher après 13 mois2.

Giulio Cossu a déclaré avoir identifié ces mêmes cellules souches chez l’homme et des essais sur un petit nombre de candidats étaient envisageable fin 2007. D’autres tests sur le chien vont être nécessaires d’ici la.

Transposer cette technique chez l’homme a cependant quelques inconvénients, l’utilisation de cellules souches provenant d’un donneur nécessiterait la prise de médicaments immunosuppresseurs pour le reste de la vie. La solution serait de prélever des cellules souches du malade et de corriger la mutation génétique. Le problème est que le gène de la dystrophine est est particulièrement long (2.5 millions de bases) et sa manipulation est difficile. Les chercheurs ont également étudié cette possibilité, mais bien que l’organisme ait recommencé à fabriquer de la dytrophine les symptômes n’ont pu être améliorés.

Cette étude est parmi les plus encourageantes dans l’espoir d’utiliser un jour la technologie des cellules souches pour soigner l’homme. Concernant la dystrophie musculaire de Duchenne, cette étude représente un pas significatif dans la recherche d’un traitement efficace chez l’homme.

Notes et références

  1. Sampaolesi M., et al. Science, 301. 487 – 492 (2003). []
  2. Sampaolesi M., et al. Nature, nature05282 (online publication) (2006). []

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