Le deuxième Plan national Maladies Rares 2011-2014

Le second Plan Maladies Rares a été annoncé lundi 28 février à l’occasion de la Journée internationale des Maladies Rares. Valérie Pécresse, Ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, et Nora Berra, secrétaire d’Etat chargée de la Santé, ont présenté le deuxième Plan national Maladies Rares 2011-2014.

Les maladies rares concernent 3 millions de Français. Estimées entre 6 et 8000, les maladies rares sont pour la plupart graves, chroniques, évolutives, invalidantes et mortelles et frappent en majorité les enfants.

    Doté au total de 180 millions d’euros, le 2ème plan national maladies rares (PNMR) 2011-2014 se décline en trois axes :

  • Améliorer la prise en charge du patient,
  • Développer la recherche,
  • Amplifier les coopérations européennes et internationales.

Un second Plan en demi teinte

Au regard de l’enjeu de santé publique, ce second Plan est en demi teinte. Le 1er Plan Maladies Rares (2005-2008) avait permis des avancées majeures pour les malades (voir encart ci-dessous). Grâce à lui, la France était considérée partout en Europe et dans le monde comme un modèle de politique de santé publique pour les maladies rares. Un second Plan ambitieux était donc particulièrement attendu par les malades. Malgré l’énumération de bonnes intentions qui figurent dans ce second plan, celui-ci n’est pas suffisamment à la hauteur des besoins et reste en-deçà des propositions contenues dans le rapport du Professeur Gil Tchernia.

Certes, le PNMR2 assure la continuité des dispositifs essentiels du 1er Plan, la poursuite de la coopération européenne et internationale et reconnaît la légitimité de la Plateforme Maladies Rares, de ses acteurs et de ses outils. L’organisation de
filières de santé, de la recherche à la prise en charge et au développement thérapeutique, ainsi que la création d’une fondation de recherche « maladies rares » sont des mesures intéressantes qui doivent être dotées de moyens significatifs.

De larges imprécisions

Il comporte encore de larges imprécisions, de nombreuses mesures n’étant décrites qu’en termes d’objectifs généraux sans définition des moyens financiers et méthodologiques nécessaires à leur mise en oeuvre.

Des enjeux essentiels ne sont pas suffisamment pris en compte tels que le développement thérapeutique, la question du médicament orphelin, l’organisation de la prise en charge et l’accompagnement des malades, la mise en oeuvre régionale du plan et le nombre d’assistants de recherche clinique.

Les associations de malades entendent jouer un rôle actif

Le Comité de suivi et de prospective du Plan devra encore fournir beaucoup de travail pour mettre en oeuvre des actions concrètes qui soient de vraies réponses à la situation des malades. Les associations de la Plateforme Maladies Rares entendent y jouer un rôle actif.

« De fait, notre association , comme tous les acteurs de la Plateforme Maladies Rares que nous avons créée, saura rester vigilante et travaillera d’arrache-pied, notamment au sein du comité de suivi du plan, pour que ce plan débouche sur des actions concrètes répondant aux différentes problématiques auxquelles sont confrontés nos malades. Sans oublier de leur offrir un véritable espoir thérapeutique, »

écrit Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM, sur le blog C’est dans nos gènes !

Le premier Plan national maladies rares lancé en 2004

    Avec l’adoption et l’élaboration du premier Plan national maladies rares lancé en 2004, la France a reconnu les maladies rares en tant que problème de santé publique. Ce plan, considéré comme un modèle en Europe, a marqué deux avancées principales :

  • les pouvoirs publics ont labellisé des centres de référence et de compétence (des équipes hospitalières spécialistes des différentes maladies rares), qui permettent d’améliorer le diagnostic et les soins des patients
  • les pouvoirs publics se sont davantage investis dans la recherche sur ces pathologies.

Source : Communiqué de presse AFM, Alliance Maladies rares et Eurordis

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