Thérapie génique : résultat prometteur avec une maladie génétique de la rétine

therapie-geniqueLa thérapie génique est porteuse de beaucoup d’espoirs pour soigner des maladies jusque là incurables. Une nouvelle étude, réalisée chez l’animal, illustre tout le potentiel de la thérapie génique pour traiter des maladies génétiques graves. Des chercheurs américains ont en effet obtenu des résultats prometteurs avec une maladie génétique de la rétine, l’amaurose congénitale de Leber (ACL), qui mène à la cécité totale à l’âge adulte. Les travaux sont publiés dans la revue Science Translational Medicine1

L’année dernière, un essai clinique, conduit sur 12 enfants, avait permis de réduire en partie une cécité presque complète. Les chercheurs avait remplacé un gène muté et avait réussi à restaurer partiellement la vision pour un œil. Ce succès avait encouragé les patients à demander le traitement pour leur second œil. Une équipe de chercheurs a voulu évaluer les risques d’un tel traitement. Les résultats obtenus laissent penser à l’innocuité et l’efficacité de la thérapie pour traiter les deux yeux.

Le principe de la thérapie génique consiste à remplacer un gène défectueux par un gène parfaitement actif. Il faut pour cela réussir à transporter le gène dans les cellules concernées pour qu’il puisse remplir sa fonction. Cette action est réalisée grâce à un vecteur. Les vecteurs sont souvent dérivés de virus qui ont été génétiquement modifiés pour porter de l’ADN humain. Dans le cas présent, le virus était un adénovirus. Le risque malgré le succès avec le premier œil était de déclencher une réaction immunitaire contre le virus avec une deuxième injection pour le second œil.

Dans leur étude, Defne Amado et ses collègues montrent que la nouvelle administration du vecteur pour traiter le second oeil chez le chien et le singe, des animaux ayant des yeux similaires en taille et en structure à ceux de l’homme, est à la fois sûre et efficace. Les chercheurs ont en outre montré que la procédure reste sûre et efficace lorsque les animaux ont déjà acquis une immunité contre le virus vecteur, une caractéristique qui excluait certains patients des essais de thérapie génique. Ces résultats élargissent la gamme de patients éligibles au traitement : ceux ayant déjà une immunité contre le vecteur pourraient recevoir le traitement pour un premier oeil tandis que ceux déjà traités une fois pourraient avoir l’opportunité de recouvrir en partie la vue de leur second oeil.2

Notes et références

  1. Safety and Efficacy of Subretinal Readministration of a Viral Vector in Large Animals to Treat Congenital Blindness.
    Defne Amado1, Federico Mingozzi, Daniel Hui, Jeannette L. Bennicelli, Zhangyong Wei, Yifeng Chen, Erin Bote, Rebecca L. Grant, Jeffrey A. Golden, Kristina Narfstrom, Nasreen A. Syed, Stephen E. Orlin, Katherine A. High, Albert M. Maguire & Jean Bennett. Science Translational Medicine. DOI: 10.1126/scitranslmed.3000659 []
  2. Source EurekAlert. Illustration Getty Images []

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