La thérapie génique donne des résultats prometteurs contre le VIH

Le recourt à la thérapie génique pour traiter les patients atteints de VIH donne des résultats prometteurs dans un essai clinique de phase 2.

La thérapie génique donne des résultats prometteurs contre le VIH

Les résultats sur 74 volontaires montrent que la technique est sans danger et a permis de réduire les effets du virus sur le système immunitaire. Les recherches ont été menées par l’Université de Californie (Etats-Unis) et les résultats sont publiés dans la revue médicale Nature Medicine.

La thérapie génique pourrait en théorie permettre de remplacer par un traitement unique les trithérapies anti-virales administrées à vie aux séropositifs.

L’équipe dirigée par le Dr Ronald Mitsuyasu de l’université de Californie à Los Angeles (Etats-Unis) a réalisé cet essai sur 74 volontaires infectés par le VIH. Ces derniers ont été répartis en deux groupes par tirage au sort.

Les cellules souches

Les patients ont ainsi reçu soit un placebo soit des cellules souches sanguines porteuses d’une molécule appelée « OZ1 », une sorte d’enzyme (« ribozime »), destinée à empêcher la multiplication virale en ciblant deux protéines du virus nécessaires à sa prolifération.

Le recours à des cellules souches sanguines vise à assurer de futures générations de cellules contenant le même programme génétique modifié à des fins thérapeutiques.

La molécule OZ1 n’a provoqué aucun effet secondaire indésirable au cours de l’essai.

Après 48 semaines, aucune différence statistique de la charge virale (concentration de virus dans le sang) entre les deux groupes.
Apres 100 semaines, le nombre de lymphocytes CD4+ -les cellules de défense immunitaire qui diminue à cause du virus – était plus élevé dans le groupe traité par thérapie génique que dans celui sous placebo.

Selon le Dr Ronald Mitsuyasu

« La thérapie génique est un traitement que l’on administrerait qu’une seule fois et qui permettrait a l’organisme de se défendre contre le virus sans l’apport en permanence de traitements anti-viraux extérieurs.  »
« Le traitement est loin d’être parfaite et n’est pas encore aussi efficace que les thérapies anti-virales actuelles mais l’étude est une preuve de concept, que insérer et administrer un seul gène dans les cellules souches du patient qu’on lui réinjecte dans le sang permet de réduire la réplication du virus. « 

Un suivi à long terme serait néanmoins nécessaire, toujours selon le Dr Mitsuyasu, pour s’assurer qu’il n’y a aucun danger pour le malade.

Article: Phase 2 gene therapy trial of an anti-HIV ribozyme in autologous CD34+ cells
Auteurs: Ronald T Mitsuyasu, Thomas C Merigan, Andrew Carr, Jerome A Zack, Mark A Winters, Cassy Workman, Mark Bloch, Jacob Lalezari, Stephen Becker, Lorna Thornton, Bisher Akil, Homayoon Khanlou, Robert Finlayson, Robert McFarlane, Don E Smith, Roger Garsia, David Ma, Matthew Law, John M Murray, Christof von Kalle, Julie A Ely, Sharon M Patino, Alison E Knop, Philip Wong, Alison V Todd, Margaret Haughton, Caroline Fuery, Janet L Macpherson, Geoff P Symonds, Louise A Evans, Susan M Pond & David A Cooper
Journal de publication: Nature Medecine

Sources: BBC, AFP

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